《自然—医学》 ：骨质疏松症治疗关键技术获突破

顾汉现

作者：张戈等 来源：《自然—医学》

发布时间：2012-2-2 13:38:48

骨质疏松症治疗关键技术获突破

最新出版的国际著名学术期刊《自然—医学》杂志12-1月30日在线发表了一项骨质疏松症治疗关键技术的研究成果，我国科学家研制出一种能特异性携带任何具有成骨潜能的小核酸，并能将核酸分子精确地输送到成骨细胞的核酸递送系统。这也是世界上首个能特异性靶向成骨细胞的核酸递送系统。

该成果由香港中文大学张戈团队、北京军事医学科学院蛋白质组学国家重点实验室张令强团队、中国科学院深圳先进技术研究院转化医学中心秦岭团队和香港浸会大学杨智钧团队，历时3年共同合作完成。动物实验证实，这种递送系统能高效、安全地促进其所携带的成骨小核酸实现骨质疏松的逆转，为研发骨质疏松症核酸治疗药物奠定了基础。

张令强告诉《中国科学报》，骨质疏松症是一种年龄相关性疾病，人口老龄化程度越高，患病人数越多。2008年，我国有6944万人患有骨质疏松症，约2.1亿人骨量偏低。“成年人在骨发育成熟后，通过骨吸收与骨形成两个相互关联的过程来维持骨的新陈代谢。但随着人体衰老、骨形成能力下降，不能够弥补被吸收的骨，造成骨丢失，出现骨质疏松以及骨折并发症。”张令强说。

现有的骨质疏松的治疗药物主要通过抑制骨吸收来延缓骨丢失，但对已流失的骨量无法补回。为更好地治疗甚至逆转骨质疏松症，近年来各国科学家开始致力于开发一种既能刺激新骨生成而又不刺激骨吸收的新药。

2008年，军事医学科学院的研究人员发现了一种全新的骨形成负调控基因CKIP-1，在小鼠体内去除该基因可有效促进骨形成，此后京、港、深三地科学家发挥各自优势组成转化医学团队。

军事医学科学院首先提供了分子技术支持；香港中文大学与中科院深圳先进院共同提供了递送系统设计理念，以及靶向递送在细胞—组织—器官—整体水平验证的支持；香港浸会大学则提供了递送系统组件的化学合成与连接装配的支持。研究团队利用该系统携带能抑制CKIP-1基因的小核酸，并将其输送到骨质疏松大鼠体内，结果表明大鼠骨量明显上升、骨形成速度加快、骨微结构得到明显改善。

军事医学科学院院长贺福初向《中国科学报》记者表示，该研究提供了一种基于促进骨形成的全新的骨质疏松症治疗途径，向解决骨质疏松治疗中已流失的骨量无法补回这一医学难题迈出了坚实的一步；研究建立的世界首个特异性靶向成骨细胞的核酸递送系统，标志着我国科学家在该领域已达到国际先进水平。此外，国际已有经验表明，航天员在外太空的长期驻留会引起骨丢失，但其防治仍为世界性难题，该成果对开展航天员骨丢失的医学防护及救治具有重要的指导意义。（潘锋）

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《自然—医学》发表论文摘要（英文）:

http://www.nature.com/nm/journal/vaop/ncurrent/full/nm.2617.html