Yamo自闭症药物L1-79获美快速通道认定 降肾上能降交感

邓文龙

Yamo自闭症药物L1-79获美快速通道认定

酪氨酸羟化酶抑制药L1-79用于缓解自闭症谱系障碍  降多巴胺去甲肾上腺素肾上腺素  降肾上能降交感

来源：新浪医药 2018-05-15 12:43

18-5月14日，美国专注自闭症谱系障碍药物开发的公司Yamo Pharmaceuticals公布称，美国FDA授予酪氨酸羟化酶抑制药L1-79用于缓解自闭症谱系障碍（ASD）患者的社会化和沟通症状的快速通道认定。L1-79已显示出其有潜力解决ASD核心症状治疗中未得到满足的医疗需要。

FDA快速通道指定的目的是促进及加速那些用于治疗严重疾病并显示出解决未满足的医疗需求潜力的药物的开发及注册审查。

Yamo制药公司临床开发高级副总裁及首席医学官J. Thomas Megerian博士表示：“这是为ASD患者的核心症状开发出一种急需治疗方法的重要而令人兴奋的一步。我们对L1-79的首个研究结果和FDA授予的快速通道认证感到鼓舞。期待与FDA和我们的咨询委员会密切合作，通过更多的临床研究来推进L1-79上市进程。”

L1-79获得快速通道认定主要基于最近完成的临床2期研究的数据，该研究多个独立的结果指标显示受ASD影响的核心症状均有所改善。更重要的是，尽管研究对象数量较少，且研究持续时间较短(28天)，但在这些有效性指标方面仍出现了积极的趋势。随后公司会计划对青少年、成人和儿童进行ASD的临床研究，进一步探讨L1-79改善ASD核心社会化和沟通症状的潜力。

L1-79是YAMO制药公司开发的处在临床试验阶段用于治疗ASD核心症状的候选药物，为酪氨酸羟化酶抑制剂，可望调节与ASD相关的儿茶酚胺能通路。

ASD或孤独症是指在精神障碍诊断和统计手册（DSM-5）中被定义的一组复杂的神经发育障碍，其症状为“社会沟通和社会交往中的困难，以及社会交往受限和重复的行为、兴趣或活动受限。在美国，据估计，59名儿童中有1名患有ASD，其中男孩比女孩易感3-4倍。重复而又有特点的行为模式症状，以及社交和互动的困难，会从童年开始一直持续到一个人的一生。

虽然ASD的病因尚不清楚，但研究表明基因和环境都起着重要的作用。由于ASD的严重程度、具体的症状类型和病因各不相同，因此被称为“频谱”紊乱。目前还没有针对ASD核心症状被批准的药物疗法。(生物谷Bioon.com）

http://news.bioon.com/article/6722119.html



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邓文龙

酪氨酸羟化酶

酪氨酸羟化酶（英语：Tyrosine hydroxylase）或酪氨酸3-单加氧酶（英语：tyrosine 3-monooxygenase）是负责催化氨基酸L-酪氨酸转变为二羟基苯丙氨酸（多巴）的酶[1][2]。因此它使用四氢生物蝶呤作为辅酶。多巴是多巴胺的一个前体，相应地，后者亦是去甲肾上腺素与肾上腺素的前体。在人体中，酪氨酸羟化酶由TH基因编码出来[2]。
中文学名 酪氨酸羟化酶 界 动物界

目录
1 简介
2 临床意义

简介
此加氧酶被发现与所有含儿茶酚胺的细胞溶质中。此起始步骤是产生儿茶酚胺的限速步骤。
此酶有高度地特异性，不会接受吲哚的衍生物——这一点确实与许多其他涉及到产生儿茶酚胺的酶迥异的地方。

临床意义
酪氨酸羟化酶可以被药物α-甲基-对-酪氨酸（甲基酪氨酸）所抑制。此抑制作用可以导致脑部多巴胺与去甲肾上腺素的消耗，这是因为缺乏前体L-多巴（L-3,4-二羟基苯丙氨酸），此物质可以由酪氨酸羟化酶所合成。此药很少被使用并会导致抑郁，但它在治疗嗜铬细胞瘤以及抗高血压方面很有用处。
在自身免疫性多内分泌腺病综合征（APS）I型中，酪氨酸羟化酶是一个自身抗原。
在文献中提到的抑制剂的老例子是奥德么酮与水绫霉素。

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