小车（CAR-T）越滚越快 癌症免疫疗法

长江

小车（CAR-T）越滚越快

来源：美中药源

2014-11-26 14:16

【新闻事件】：今天Juno Therapeutics的CAR-T药物JCAR015获得FDA突破性药物地位，用于治疗复发性/无应答的B细胞急性白血病。同时，强生也匆匆搭上这趟小车，和肯德基的生物制药公司Transposagen建立战略合作关系，共同开发CAR-T药物。CAR-T（正好是英文“小车”的意思）真是越滚越快。

【药源解析】 CAR-T是历史上少有的真正创新药物。其原理为把病人的免疫T细胞在体外通过生物技术改造，令其识别肿瘤细胞表面的抗原。然后把这些细胞输回给病人，达到识别、杀死癌细胞的治疗效果。

目前这个领域竞争十分激烈，诺华是领头羊。其CD19识别CAR-T药物CLT019在一个复发性/无应答B细胞急性白血病的临床实验中达到90%的完全应答率。六个月的无进展生存率67%，总生存率78%。最长的应答达到两年，而这类病人通常只有几周的生命。制药工业就需要这种能把生存期单位从“星期”改成“年”的药物。这种大幅度的改善生存期，而且应答率如此之高闻所未闻。

正是这么强大的疗效引无数英雄竞折腰，大公司纷纷和CAR-T小公司建立合作关系。Bluebird Bio和赛尔基因，Adaptimmune和葛兰素史克今年分别建立合作关系，诺华则收购了CoStim。选择单干的小公司IPO也非常耀眼。在生物股处于相对低谷的情况下，Kite Pharma今年6月IPO募集1.3亿美元，Juno则在前几天成为历史上最成功的生物技术IPO，共募集3亿美元。



从死亡线上被救回的Emily Whitehead

CAR-T如果上市其价格将非常昂贵，预计一次治疗可达50万美元。但这种颠覆性的药物是应该得到回报的，挽救一个孩子的性命值得社会付出高昂代价。现在不合理的是那些没有什么附加值却以高价出售的药物。比如耐信只是奥米拉唑的一个对映体，现在无论如何不应该卖到每年40亿美元。立普妥过期后Crestor还能卖60几亿也同样令人匪夷所思。如果能把这些药物的价格降下来，社会是有能力支付CAR-T这样真正有价值的药物的。（生物谷Bioon.com）