用基因编辑技术治疗遗传病：或将变为现实值得严肃考虑

王兴

来源：新浪科技
2017年02月16日



新浪科技讯 北京时间2月16日消息，据国外媒体报道，美国国家科学院与国家医学院的科学家与伦理学家近日在一篇报告中指出，强大的基因编辑工具虽然尚未成熟，但有朝一日或能用来移除人类胚胎、卵子和精子中与遗传病相关的基因。报告称随着科技进步，对人类生殖细胞进行基因编辑“或将变为现实，值得严肃考虑。”

　　该报告显示，人们对使用基因编辑技术CRISPR-Cas9的态度已有所缓和。这一技术能够迅速、高效地修改基因，为基因医学的发展打开了新渠道。

　　2015年12月，科学家与伦理学家在美国国家科学院举行的国际大会上表示，在确保基因编辑安全、高效之前，为达到预防遗传病等医疗目的对人类胚胎使用基因编辑技术是“不负责任”的行为。而美国国家科学院最近发布的报告则表示，人们基因组编辑临床实验或将获批，不过“只有为治疗严重疾病、且在严格监督下才能进行”。

　　CRISPR-Cas9的功能类似于分子剪刀，能够剔除基因组中不尽人意的部分，换上另一段DNA。细菌能够剔除由噬菌体引入体内的DNA片段，这正是CRISPR-Cas9技术的基础。该技术以一些化学物质作为标签，利用酶来切除特定部位的DNA片段，还能精准打击特定基因、使其失效。此前不够精确的基因编辑技术就无法做到这一点。

　　科学家计划将基因编辑技术用于临床试验，治疗单一基因变异引发的遗传病，如镰刀型红血球疾病等。但这些疗法仅对病人自己有效。科学家更关心如何用该技术修正人类生殖细胞或早期胚胎，使修改后的基因可以遗传给下一代。专家指出，虽然为治疗遗传病、对人类生殖细胞采用基因编辑技术时必须“小心谨慎，但小心谨慎并不意味着全面禁止。”