《自然—医学》 ：小RNA治疗脊髓延髓肌萎缩症获进展

王兴

作者：Gen Sobue 来源：《自然—医学》

发布时间：2012-6-12 10:53:58

小RNA治疗脊髓延髓肌萎缩症获进展

日本名古屋大学和自治医科大学的研究小组在新一期《自然—医学》期刊网络版上报告说，他们在老鼠实验中发现一种用小分子RNA（核糖核酸）遏制脊髓延髓肌萎缩症的新疗法。

脊髓延髓肌萎缩症是引发全身肌无力的神经变性疾病，很难治疗，患者年龄常在30岁至60岁之间。神经变性疾病由神经细胞内积聚的异常蛋白质所致，异常雄性激素受体蛋白质被认为是导致该病的原因。

研究小组分析老鼠基因时发现，参与合成异常雄性激素受体蛋白质的异常信使RNA与名为“CELF2”的蛋白质结合后，前者就会保持稳定，最终造成老鼠运动机能减退。但是一种名为“196a”负责调节基因表达的小分子RNA能遏制“CELF2”蛋白质的表达，从而导致异常信使RNA的稳定性下降并分解，异常雄性激素受体蛋白质的总量也随之减少。

研究小组给患有脊髓延髓肌萎缩症的老鼠注射名为“196a”的小分子RNA后，其神经细胞内的异常雄性激素受体蛋白质减少了约60%，老鼠的运动机能得以维持。

研究小组负责人、名古屋大学教授祖父江元说：“这是从根本上遏制（脊髓延髓肌萎缩症）病情的治疗方法。”研究小组认为，此类疗法还有望用于阿尔茨海默氏症、帕金森氏症、肌萎缩侧索硬化症等神经变性疾病的治疗。（蓝建中）

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《自然—医学》发表论文摘要（英文）：

http://www.nature.com/nm/journal/vaop/ncurrent/full/nm.2791.html