CRISPR/C成功修复人胚胎中基因突变?多篇Nat论文争辩 缺失

顾汉现

利用CRISPR/Cas9成功地修复人胚胎中的基因突变？多篇Nature论文针锋相对

来源：本站原创 2018-08-12 16:11

2018年8月12日/生物谷BIOON/---去年，美国俄勒冈健康与科学大学的Shoukhrat Mitalipov及其团队在Nature期刊上发表一篇论文[1]，声称已通过基因手段对胚胎中的基因突变进行修复，如今在Nature期刊上又发表一篇论文[2]，为这种成功修复提供更多的证据。与此同时，另外两个研究团队在同一期刊上发表论文对这种新证据提出质疑。

去年，Mitalipov团队在一篇论文[1]中概述了他们利用CRISPR/Cas9对人胚胎基因组进行编辑的实验结果，这种基因编辑的目的是对已知导致心脏病的一种基因突变进行校正。在这篇论文中，Mitalipov团队成功地切割DNA（来自亲本DNA）中的缺陷部分，但是不能够利用一条非缺陷的DNA链加以替换。但是，他们进一步报道鉴于胚胎使用来自母本DNA的一条非缺陷的DNA链，因此无论如何，这条缺陷的DNA链已被正确地修复。

图片来自Nature, 09 August 2018, 560:E5–E7, doi:s41586-018-0379-5。

在这篇论文发表后，基因编辑研究界的许多其他人针对该论文发表了批评意见，指出Mitalipov团队在观察这种修复是否按照声称中的那样加以实现的测试中犯了错误。他们进一步表示该团队也可能误解了他们自己的发现：他们仅是注意到没有缺陷的存在，而不是得到修复的基因组的存在。

如今，Mitalipov团队又发表了一篇论文[2]，声称他们开展的进一步研究表明他们原来的实验结果是正确的。但是这个领域的其他人仍然未被说服。一个研究团队在同期Nature期刊上发表了一篇论文[3]，概述了他们尝试对小鼠开展相同实验的经历。他们声称胚胎基因组中发生了大量不想要的DNA片段缺失。另一个研究团队在他们的论文[4]中指出，Mitalipov团队使用的技术无法发挥作用，这是因为胚胎中的父本和母本DNA在早期发育过程中是物理分离的---基于这一点，胚胎无法利用母本DNA对经过CRISPR切割的DNA片段进行修复。其他人也注意到没有办法确定Mitalipov团队使用的这种技术是否进行了其他的无法观察到的DNA切割，若有的话，这可能会导致其他的先天缺陷。

到目前为止，还没有其他团队试图复制Mitalipov团队的研究工作，这是因为政府限制或彻底禁止使用人类胚胎开展研究。（生物谷 Bioon.com）

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参考资料：
1.Hong Ma, Nuria Marti-Gutierrez,Sang-Wook Park et al. Correction of a pathogenic gene mutation in human embryos. Nature, 24 August 2017, 548:413-419, doi:10.1038/nature23305.
https://www.nature.com/articles/nature23305

2.Ma et al. reply. Nature, 09 August 2018, 560:E10–E23, doi:10.1038/s41586-018-0381-y.

3.Fatwa Adikusuma, Sandra Piltz, Mark A. Corbett et al. Large deletions induced by Cas9 cleavage. Nature, 09 August 2018, 560:E8–E9, doi:10.1038/s41586-018-0380-z.
https://www.nature.com/articles/s41586-018-0380-z

4.Dieter Egli, Michael V. Zuccaro, Michael Kosicki et al. Inter-homologue repair in fertilized human eggs?. Nature, 09 August 2018, 560:E5–E7, doi:s41586-018-0379-5.

http://news.bioon.com/article/6725868.html



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