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发表于 2011-9-23 16:19:57
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自闭症药物发现:非营利组织审慎入场 (2)
自闭症药物发现:非营利组织审慎入场 (2)
一个更加开放的市场?
但自闭症药物市场远不如药物研发公司所梦想的。目前对自闭症的确切起因还存在着争议,虽然某些研究显示,环境和遗传因素是自闭症的诱因。其中已经为人所知的就是易脆X染色体症候群,有5%的自闭症患者是由此引发的。同时考虑到人们已经知道这种症状的诱因是FMR1基因突变,因此,诸如诺华、罗氏和新兴的海滨治疗已经在推动这类药物的研发。
诺华最近从化合物AFQ056的研究中看到了希望,这只化合物10年前就已经被发现,早期用于戒烟和焦虑症的研究效果不满意,但是诺华的科学家们发现这只药物对易脆X染色体有益处。据推测,这只药物能降低脑组织中的mGluR5蛋白相关的活性,尤其是对于那些缺乏正常降低mGluR5蛋白的自闭症患者有效。
诺华公司正在开展该化合物的Ⅱ期临床试验的入组,主要是探索其安全性和对某些易脆X染色体成人患者异常行为的疗效。出自概念验证阶段的数据已经在今年1月份公布,药物效果并不理想。但是试验团队已经发现了其生物标记物,这种标记物看起来能用于测试自闭症患者对化合物的反应。
罗氏也正在对易脆X染色体综合征中的mGluR5途径开展研究,通过的化合物RO4917523目前处于临床试验中期。罗氏公司在5月份召开的法国巴黎银行医疗保健会议上,将自闭症和易脆X染色体综合征列为其神经科学领域的焦点。
同时也有大型制药公司开始涉足自闭症领域。辉瑞公司成立了一支自闭症药物研发团队,但自从辉瑞连续对其研究机构进行重组,特别是2009年辉瑞向公众宣布自闭症药物的开发遇到了诸如其他脑部疾病的问题后,这支团队就一下子沉默下来了。而后效应是促使诸如葛兰素史克、赛诺菲和阿斯利康等制药巨头削减了在神经科学领域的研发投入。
诺华公司的Johns说:“我们的研究仍处于一个非常早期的阶段,甚至还不能准确地告诉人们,我们已经有了一个自闭症治疗研究项目。我们正在积极地涉足这一领域,但我们也非常小心地按科学办事。”
银行不给力
就在大型制药公司试探自闭症药物的水深水浅之时,作为新兴企业的海滨治疗公司已经致力于寻找治疗自闭症和与自闭症相关的其他遗传性疾病的新药,这些疾病包括了诸如易脆X染色体综合征和Rett综合征。海滨治疗公司的领先化合物STX209的靶标就是解决易脆X染色体综合征和自闭症最核心症状——行为障碍,这与目前处方给自闭症患者的抗抑郁药和抗精神病药的机理完全不同。
海滨公司的科学奠基人、麻省理工学院的神经科学家Mark Bear已经在易脆X染色体综合征的mGluR5通道所发挥的作用方面取得了一些关键的发现。海滨公司目前已经拥有用于治疗易脆X染色体综合征和自闭症的mGluR5拮抗剂。该公司目前处于研发阶段的同样针对这一通道的化合物是从默沙东公司授权而来的。目前该公司最接近上市的药物是STX209,这只药物已经于6月份进入了易脆X染色体综合征的Ⅲ期临床和自闭症的Ⅱb期临床。
“STX209是第一只看起来能对自闭症核心症状产生冲击的药物。”海滨公司的共同发起者兼CEO Randy Carpenter在接受一次采访时如是说。
作为一家仅成立了6年的公司,就已经在自闭症领域取得如此显著的进步。但虽然海滨公司已制定了研发的时间表,Carpenter还是无奈地表示,仍然没有达到风险投资公司的投资标准。目前海滨公司从一家叫Barony
Trust的私人家族投资公司获得了了6000万美元的资助,这是公司到目前为止获得的最大一笔资助,公司的其他资助主要来自美国国立卫生院和非营利组织。
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