柳叶刀:基因疗法治疗遗传性眼疾再现成效 特基毒入网感蛋

王兴

作者：Robert MacLaren 来源：《柳叶刀》

发布时间：2014-1-26 19:56:02

基因疗法治疗遗传性眼疾再现成效

英国科研人员近日公布了一种遗传性盲疾的基因疗法初期试验结果，称该疗法的效果明显。此前美国研究人员也在基因疗法治疗遗传性眼疾方面获得过成功。

这项研究由牛津大学、伦敦大学帝国理工学院等机构研究人员合作完成，研究针对的是一种叫作“无脉络膜症”的眼部疾病，这种疾病通常为双眼进行性发病，位于眼球后部的脉络膜会不断萎缩，直至完全消失引发失明。遗传因素导致的特定基因缺失被认为是致病主因。

研究人员将携带这种特定基因的一种无害病毒注入视网膜感光细胞中，整个过程与白内障手术类似。研究人员希望通过病毒感染的形式让这种基因发挥作用，使眼部能正常产生感光细胞所需蛋白质以阻止其死亡，进而使病情发生逆转。

此次公布的是6名两年前接受治疗的患者情况。为对照治疗效果，这些患者均只有一只眼睛接受了治疗。手术6个月后，这些患者的病情均出现好转。

65岁的患者乔纳森·怀亚特说，两年前他的视力已经非常差，左眼看东西尤其模糊。在接受治疗后，他看球赛主要靠这只眼，“感觉球场的绿色更亮了，球衣上的号码也看得更清楚”。

研究人员表示，首批试验结果“出乎意料”，虽然尚不能确定疗效能否永久保持，但至少在两年的观察期中保持良好。更重要的是，试验结果证实了基因疗法的安全性，未来有望对有这种遗传缺陷的人提前采取基因疗法。

初期临床试验结果已发表在《柳叶刀》杂志网站上。（刘石磊）

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《柳叶刀》发表论文摘要（英文）：

http://www.thelancet.com/journal ... 13)62117-0/abstract