近日,发表在Nature子(自然生物技术)上的研究:A long-term study of AAV gene therapy in dogs with hemophilia A identifies clonal expansions of transduced liver cells表明,一项针对患有血友病的狗接受腺相关病毒(AAV)基因疗法的十年研究后发现,AAV的使用可能会增加肝癌风险的基因组变化。
其实关于AAV载体有可能诱发癌症的情况此前已经有相关报道,早在1月6日,国际学术期刊 Science 上发表了一篇:Virus used in gene therapies may pose cancer risk, dog study hints的报道,该报道称,这项针对狗的血友病的新研究表明,AAV 病毒可以轻易将其携带的基因插入到宿主的 DNA 中,并且插入位置靠近调控细胞生长的基因,有诱发癌症的可能性。
除了进行潜在的毒性监测,早在2018年,基因疗法开拓者Jim Wilson教授指出高剂量使用AAV病毒载体可能会导致安全问题。Wilson团队在Human Gene Therapy(人类基因疗法)杂志上发表了一篇题为Severe Toxicity in Nonhuman Primates and Piglets Following High-Dose Intravenous Administration of an Adeno-Associated Virus Vector Expressing Human SMN 的文章,指出了使用高剂量基因疗法的动物会导致肝脏和神经系统损伤,并呼吁研究人员进行更多监测。