2019年4月25日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国马萨诸塞大学医学院的研究人员开发出一种利用CRISPR-Cas9和一种很少使用的DNA修复途径编辑和修复一种特定类型的与微重复（microduplication）相关的基因突变。这种可编程基因编辑方法克服了之前在基因校正中所遭遇的低效率。相关研究结果于2019年4月3日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Precise therapeutic gene correction by a simple nuclease-induced double-stranded break”。
图片来自Thomas Splettstoesser (Wikipedia, CC BY-SA 4.0)。
论文共同通讯作者、马萨诸塞大学医学院分子、细胞与癌症生物学教授Scot A. Wolfe博士说，“这就像击中重置按钮（reset button）一样。我们不需要添加任何校正性的遗传物质，而是细胞将DNA重新拼接在一起，并移除微重复。这是基因校正的捷径，具有潜在的治疗吸引力。”
Wolfe和论文共同通讯作者、马萨诸塞大学医学院威尔斯通肌肉营养不良中心主任、神经学教授Charles P Emerson Jr.博士认为可能存在更为直接的方法来校正由微重复引起的疾病。他们推断如果微同源介导的末端连接（microhomology-mediated end joining, MMEJ）途径可以被有效利用，而不是利用同源介导修复途径，它将会移除重复序列并恢复基因的功能序列。
