不足之处:2018年1月29日,Human Gene Therapy杂志发表了美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院James.M.Wilson教授作为通讯作者的题为:Severe toxicity in nonhuman primates and piglets following high‐dose intravenous administration of an AAV vector expressing human SMN的研究文章(图5)。研究认为静脉高剂量注射AAV病毒用于基因治疗会有严重毒性。详情点击:过犹不及:最安全的基因治疗载体AAV被证实存在严重毒性作用