在接下来的几个月中,中国郑州大学第一附属医院的研究团队将把 400 万个未成熟人类胚胎干细胞的神经元注入帕金森病患者的大脑,这将标志着中国使用人胚胎干细胞(ES 细胞)第一次临床试验的开始,这也将是全球第一个通过使用受精胚胎的 ES 细胞治疗帕金森病的临床试验。在同一时间开始的第二次试验中,郑州的其他队伍将使用 ES 细胞来靶向治疗年龄相关性黄斑变性引起的视力丧失。在今日发布的新闻中,Nature 杂志对本次临床试验进行了详细报道,题为“Trials of embryonic stem cells to launch in China”。
这也将成为符合中国 2015 年批准的 ES 细胞临床试验政策的第一次临床试验。中国以前对此没有明确的监管,许多公司将此作为借口推销未经证实的干细胞治疗,而该政策规定进行干细胞临床工作的医院必须使用政府认证的 ES 细胞系,并通过医院的审查程序,以此避免临床上对干细胞的伦理和安全问题。
两项研究将在河南省郑州大学第一附属医院进行。在试验中,外科医生会将 ES 细胞衍生的神经元前体细胞注射到患有帕金森病的大脑中。而在郑州的其他试验中,外科医生将接受源自 ES 细胞的视网膜细胞移植到患有年龄相关性黄斑变性的人眼中。这些实验都将遵循与之前美国和韩国研究人员进行 ES 细胞试验相似的程序。
中国科学院动物研究所周琪院士是这一临床试验的领导者。对于帕金森氏症患者的选择,他的团队评估了数百名候选人,迄今已经选择了十名最能匹配细胞库中 ES 细胞的患者,以减少患者身体排斥细胞的风险。
帕金森病最主要的病理改变是中脑黑质多巴胺(dopamine, DA)能神经元的变性死亡,由此而引起纹状体 DA 含量显着性减少,进而导致疾病发生。周琪的团队将诱导 ES 细胞发育成为神经元的前体,然后将其注入纹状体,这是与该疾病相关的大脑的中心区域。